本刊记者 郭志强 石青川
我国正向创新药大国迈进。
“在新药和疫苗研发方面，我国在研新药数量占全球数量比例超过20%，跃居全球新药研发的第二位。”今年9月11日，在国新办新闻发布会上，国家卫生健康委副主任郭燕红介绍称，像舒格利单抗、恩沙替尼、谷美替尼等多款国产创新药陆续获批上市，填补了相应领域国产创新药的空白。我国自主研发的抗肿瘤药品泽布替尼已在多个国家获批上市。
“十五五”规划建议明确提出“支持创新药和医疗器械发展”。
什么是创新药？火爆背后，我国创新药发展优势有哪些？创新药研发有哪些技术支撑？展望“十五五”，我国创新药行业面临哪些产业机遇和挑战？
什么是创新药
——更准、更好、更新
一间急救病房内，呼吸机轰鸣声格外清晰，病人家属焦灼地盯着仪器设备上缓慢下降的肺活量数值。这便是被称为“肺部绝症”的特发性肺纤维化患者治疗的揪心场景。这种疾病会让患者在3~5年内呼吸空间逐年压缩，最终在痛苦中逝去。而市面上仅有的两款进口药物，只能延缓病症却无法逆转。
这个现状或将被打破。在不少医疗实验室中，AI正飞速运转，对海量患者的致病原因进行靶点研究。
英矽智能便是其中之一，其联合首席执行官兼首席科学家任峰说，团队在这个领域研究了5年，最新成果已完成临床二期试验。
医药的创新，从开始研发到最终上市，就像是一次万里长征。一般来说，环节包括发现或合成药物分子、进行药理和毒理研究、开展临床研究（包括1、2、3期临床试验）、新药申报上市，以及上市后的研究，等等。
创新药的研发，让很多患者和家属看到了曙光。
那么，什么是创新药？
2015年《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号，又称44号文）重新定义了创新药，将药品分为新药和仿制药。将新药由之前的“未曾在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”。根据物质基础的原创性和新颖性，将新药分为创新药和改良型新药。将仿制药由之前的“仿已有国家标准的药品”调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”。根据上述原则，调整药品注册分类。
天风证券医药团队研报认为，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》对药品全生命周期监管体系进行了系统性重塑，在中国医药历史上起到了转折性意义。44号文重新定义了新药和仿制药，提高了审评门槛。
“我理解的创新药，就是用创新的方式方法以及对原理的创新掌握，发明新的治疗手段。”北京大学生命科学院教授魏文胜说。例如，一个病非常严重，旧的药物和技术无法根治，必须得有新药才能治好这个病。创新药一定是有新机制发现或技术、发明，能做到以前不能做到的事情。
其实，业界对创新药有不同理解，中国工程院院士陈芬儿告诉本刊记者，创新药通常指在药物结构、作用机理或治疗效果上实现重大突破的药品。对老百姓而言，创新药可以通俗地理解为“更准、更好、更新”的药。
具体说来，“更准”，像“精确制导的导弹”，能更精准地打击病灶，减少对健康细胞的伤害，副作用更小；“更好”，意味着疗效更显著，能治疗过去无法有效治疗或只能缓解症状的疾病，比如某些癌症、遗传病；“更新”，代表了全新的治疗理念和方法，比如通过调动自身免疫系统来攻击肿瘤的免疫疗法，这完全不同于传统的化疗和放疗。
从创新药产业链来看，创新药位于产业链中游，上游主要为医药中间体、药用辅料等原料供应，中游的创新药研发与生产企业对上游原材料进行加工，包括产业链一体化的创新药研发企业，细分可分为中药创新药、化学创新药和生物创新药，产业链下游为医药流通环节。
陈芬儿认为：“创新药对老百姓，核心价值是带来了新的希望和更优的治疗选择，是能够提升生存质量、延长生命的重要手段。”
政策和市场预期推动创新药火爆
实验室位于上海的任峰这几年非常繁忙，除了公司内部研发工作外，还与多家药物研发企业达成项目合作，如通过AI识别靶点、生成和优化分子、设计合成路线等。“国内药企、生物制药公司对这方面的需求很高。”任峰说，资本非常看好这个领域，认为医药研发将迎来重要拐点。
为何中国创新药研发的关注度越来越高，信心越来越足？
陈芬儿认为，信心源于技术进步、政策支持与市场需求形成了正向循环。技术突破有可兑现性，AI、基因编辑等技术已产出实实在在的成果。“同时，像我们深耕的全连续流技术和酶工程与生物合成技术，成功解决了多个创新药关键中间体和原料的绿色、高效规模化制备难题，证明了前沿基础研究能够转化为先进生产力。这种成果转化能力是信心的坚实基础。”
“第一，我们科研能力上来了，我们有能力、有实力做创新药的引领者。第二，研发周期与产业相关，研发周期缩短，市场需求起来了，让中国创新药研发进入第一梯队。”魏文胜认为。
天风证券研报数据显示，中国企业原研创新药数量增长迅速，自2020年起已经成为全球创新药数量最多的国家，2024年达到704款，位居全球首位。中国企业自研创新药临床存量数量也位居第一。2015—2024年，中国企业研发的活跃状态创新药数量累计已达到3575个，美国、韩国、日本及英国分别为2967、390、341和271个。2024年中国创新药管线数量为4804个，仅次于美国的5268个，体现出强大的研发实力。
陈芬儿说，明确的政策与市场预期助推了创新药的火爆。《“健康中国2030”规划纲要》将人民健康置于优先发展的地位，国家药监部门的审评改革加速了新药上市，医保动态调整机制为创新药提供了市场回报路径，各地产业政策对支持创新药发展也多有布局。
以我国医药创新大省江苏省为例，该省长期以来创新药、医疗器械获批数量保持全国领先。这背后离不开江苏省对药物设计、研发、评价效率的重视。在研发侧，江苏省注重原创性引领性科技攻关，将支持发展“AI+生物医药”列入科技计划项目申报指南，鼓励创新主体运用AI等先进信息技术，开展基于新结构、新靶点、新机制的创新药研发，实现降本增效。
湖南中晟全肽生物科技股份有限公司（下称“中晟全肽”）是一家生物医药技术企业，董事长陈磊告诉记者：“在新药审批和上市方面，创新药临床试验‘30日快速审批通道’、‘创新药首发价格机制’等政策提升了创新药审批效率，保障了药企初期收益，进一步激发创新药开发企业聚焦源头创新的热情。”
背后有哪些科技支撑
中国创新药研发进程加速，背后有哪些技术作为核心支撑？
首先绕不过的就是AI技术。
例如通过蛋白质结构预测、虚拟筛选和AI+机器人实验室等技术，AI加速了候选化合物的生成与验证。
陈芬儿以AI制药为例分析：“我们可以把它想象成一个‘超级智慧大脑’。它能以远超人类的速度，在海量的化合物和生物数据中，快速筛选出最有潜力的候选药物分子，大大缩短了前期发现阶段。此外，它还能预测药物的副作用，优化临床试验方案，让整个研发过程更智能、更高效。”
任峰告诉本刊记者，AI在新药研发领域可以在大数据中寻找规律和答案，是一种数据驱动的方式，有利于靶点发现、设计分子等，这大大提升了早期药物研发的效率并增强了创新性，且我国AI与药物研发人才集中，CRO（注：合同研究组织，是一种通过合同形式为制药企业、医疗机构及中小医药医疗器械研发企业提供医学研发服务的学术或商业机构。）成本低、临床资源丰富，同时国家政策鼓励新技术，这都为我国应用AI、ADC、细胞治疗、小核酸药物等新型制药方式提供了足够的条件。
除了AI技术赋能，基因编辑技术也在加速创新药研发进程。
基因编辑（如CRISPR）技术就像一把“分子剪刀”，可以非常精确地对人体的基因进行“修改”。这不仅可以帮助人体找到疾病的根源（靶点），更带来了治愈遗传性疾病的希望——直接从基因层面进行修正。
魏文胜所处的技术门类是基因编辑及其他生物技术，这跟创新药是一个较好的衔接。
魏文胜说：“我们可以通过基因编辑筛选到一个非常重要的机制，根据这个机制‘敲基因’，即用异体的正常人细胞来治疗病人，这样便可以对恶性肿瘤、淋巴瘤产生作用，很多大病包括癌症、自身免疫性疾病治疗将获益于基因编辑技术。目前技术进入了临床阶段，获批仍需一定时间。”
陈芬儿说，传统和创新药研发的根本区别在于研发范式从“经验驱动的试错”转向“理性指导的设计”。除了AI、基因编辑等这些发现端的技术，在药物合成与生产环节的变革性技术——全连续流技术值得十分关注。
传统制药合成是“间歇釜式”操作，如同大锅炒菜，效率低、放大难、控制精度有限。而全连续流技术则构建了基于一套微通道的高效合成系统，原料连续流入，在精密控制的微反应器中快速转化为产物。“它的变革性优势在于极致精准、安全与绿色环保、高效集成。”陈芬儿说。
陈芬儿以高效集成这一优势举例说，创新药研发采用全连续流技术的优势在于将多步反应，特别是化学不对称合成与酶催化步骤，集成在一个连续系统中，实现从起始原料到目标分子的“端到端”连续合成，极大缩短了工艺周期，为创新药的快速供应提供了工程保障。
“不管是AI、基因编辑，还是全连续流技术，这些技术共同作用创新药研发，从根本上改变了药物研发的范式，是加速药物研发进程的核心引擎。”陈芬儿介绍。
陈芬儿告诉本刊记者，新技术赋能，为创新药研发提供了技术抓手。这些新技术路径可通过提升全链条效率来优化整体医疗支出。
从直接降低研发与生产成本来看，连续流制造和高效的生物催化工艺能从生产端直接降低创新药的制造成本。它们通过提高产率、减少能耗和废物处理成本，使药品的生产更经济。
从间接降低综合医疗负担来看，更精准的药物（如高纯度手性药），副作用更小，减少了因副作用产生的额外治疗费用。一些疗法可能实现“一针治愈”，从整个治疗周期看，相比于传统疗法的长期费用，总经济负担可能更低。
创新药面临哪些挑战
尽管我国出台了政策引导新药研发以为患者提供更优、更有效、更安全的治疗选择，但仍存在“高水平重复”带来的同质化竞争问题。
今年9月，在中国国际服务贸易交易会“肿瘤治疗创新进展与药物研发新趋势论坛”上，中国工程院院士徐兵河就直指靶点同质化严重问题——我国在研单抗药物中前十大靶点集中度高达47%，远超全球平均水平的22%。CD47、Claudin 18.2、Trop2等新兴靶点也已出现“扎堆”现象，差异化创新不足。
陈芬儿告诉本刊记者，当前，原始创新与靶点发现仍是我们的核心短板。全球首创的靶点（First-in-class）药物还相对较少，多数创新仍处于快速跟进（Fast-follow）阶段。这需要国家持续加强对基础研究的长期、稳定投入。
同时，我国临床试验获批后实施效率不高、临床试验地域分布不均衡都是存在的挑战。在关键核心技术与材料方面，部分高端科研仪器、核心试剂、关键设备仍依赖进口，存在“卡脖子”风险。
陈芬儿补充说：“在审评科学体系与国际化上，我们的药品审评审批能力虽大幅提升，但在应对基因治疗、细胞治疗等超前沿领域时，监管科学体系仍需与时俱进地完善。”
魏文胜说：“从科研到产业，创新药研发的风险很大，尤其早期科研成功并不代表能够产业化成功，市场各方对创新药的投入会偏保守和谨慎。创新药研发从科研到产业需要大量资金支持。愿意投入、敢于冒险的生态氛围是国内创新药研发急需营造的环境。”
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